DJ-1 KO pigs
| 品种背景： | 巴马小型猪 |
|---|---|
| 修饰方式： | TALEN技术介导的基因打靶 |
| 基因名称： | PARK7 |
| 基因别名： | DJ-1 |
| 基因NCBI号： | |
| 模型描述： | 帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一种常见的神经退行性运动障碍，它是一种以黑质多巴胺神经元变性和路易小体包含为主要特征的进行性疾病。在家族性PD患者中已经发现16个PD位点的11个基因与该疾病发生存在密切联系，其中α-synuclein（SNCA）、parkin（PARK2）、PINK1（PARK6）、DJ-1（PARK7）和leucine-rich repeat kinase（又称LRRK2或PARK8）五个基因相关研究最为丰富。 猪α-1,3-半乳糖基转移酶基因（GGTA1）编码的产物在猪所有组织细胞表面广泛存在，GGTA1的表达将导致超急性排斥反应。通过TALEN介导的单链寡核苷酸将一个包含限制性酶切位点的短序列插入DJ-1位点），然后通过体细胞核移植和胚胎移植制备DJ-1敲入猪（DJ-1 KO pigs）。 DJ-1 KO pigs克服了小鼠等PD模型重要表型丢失的现象，更适合作为人类PD模型。 DJ-1 KO pigs克服了小鼠PD模型难以再现人类PD疾病过程的缺陷（尤其是重要表型黑质多巴胺能缺失），是PD研究的理想模型。 |
| 应用领域： | |
| 背景文献： | Yao J, Huang J, Hai T, et al. Efficient bi-allelic gene knockout and site-specific knock-in mediated by TALENs in pigs. Sci Rep. Nov 5 2014;4:6926. |
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